Os Estados Unidos são considerados um país altamente medicado - em 2021, gastámos 603 mil milhões de dólares em medicamentos sujeitos a receita médica.[1]
Com uma população superior a 330 milhões de habitantes, os medicamentos para doenças e afecções comuns têm um potencial de dezenas de milhões de doentes. Para as empresas farmacêuticas, este facto constitui um motivo de lucro irresistível para desenvolver produtos novos e mais eficazes para estes doentes, mas cria uma lacuna no tratamento de doenças que afectam menos pessoas.
A Lei Federal dos Medicamentos Órfãos foi criada para ajudar a colmatar esta lacuna e proporcionar incentivos financeiros adicionais para a investigação e desenvolvimento de medicamentos que tratem doenças raras.
A Lei dos Medicamentos Órfãos e programas conexos
A Lei dos Medicamentos Órfãos (ODA) foi aprovada em 1983 para promover o desenvolvimento de medicamentos para tratar doentes com doenças raras. Proporciona incentivos financeiros às empresas farmacêuticas que lançam ou investigam medicamentos para as doenças raras. Estes incluem:
- 7 anos (em vez de 5) de distribuição exclusiva antes de os genéricos serem autorizados a concorrer
- Bolsas disponíveis para investigadores de empresas farmacêuticas ou do meio académico
- Crédito fiscal de 50% para as despesas relacionadas com a avaliação terapêutica dos medicamentos[2]
- Isenção das taxas de utilização da FDA
Há uma variedade de programas em vigor no âmbito da ODA. O programa de Designação de Medicamento Órfão cumpre as principais funções da ODA acima referidas. As empresas e organizações também se podem candidatar a subsídios e reconhecimento:
- Programa de vales de revisão prioritária para doenças pediátricas raras
- Programa Dispositivo de Utilização Humanitária (HUD)
- Programa de subvenções para produtos órfãos
- Programa de subsídios para consórcios de dispositivos pediátricos (PDC)
- Programa de subvenções para doenças neurodegenerativas raras
Os medicamentos órfãos podem referir-se a produtos farmacêuticos deixados inacabados durante a investigação e o desenvolvimento, uma vez que o custo excede o potencial de lucro, mas a sua utilização comum actual é a de um medicamento que trata doenças raras.
O que é classificado como uma doença rara?
Em 1984 foi necessária uma pequena clarificação da Lei dos Medicamentos Órfãos, com uma alteração que definia "doenças raras" como aquelas que afectam menos de 200 000 pessoas em todo o país.
Todos os dias são identificadas mais doenças raras. Actualmente, existem mais de 10 000, contra 6 084 em 2016.[3],[4] Algumas com que pode estar familiarizado incluem:
- Doença de Huntington
- ELA (doença de Lou Gehrig)
- Síndrome de Tourette
- Distrofia muscular
- Fibrose cística
- Cancros da infância
- Certos cancros, como o mesotelioma
- Síndrome de Guillain-Barré
- Doença de Crohn
No total, as doenças raras afectam cerca de 30 milhões de pessoas, desde recém-nascidos a idosos, nos Estados Unidos. Sem intervenção, muitas podem ser debilitantes ou fatais e algumas não dispõem actualmente de qualquer tratamento eficaz.
O que mais é abrangido pela Lei dos Medicamentos Órfãos?
Para além de abranger o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras (as que afectam menos de 200 000 pessoas), a alteração de 1984 à APD alargou o programa a medicamentos que tratam doenças seleccionadas que não se enquadram nessa categoria.
Se um medicamento afectar mais de 200.000 cidadãos americanos mas não for comercialmente viável, pode ainda assim ser elegível ao abrigo da ODA para incentivos fiscais e benefícios para compensar os custos de desenvolvimento.
A viabilidade comercial refere-se à falta de potencial de lucro, quando o custo do desenvolvimento de um medicamento e da sua introdução no mercado é superior às receitas potenciais das vendas nos EUA.
Porque é que a APD é necessária?
A introdução de novos produtos farmacêuticos no mercado é um processo complexo e dispendioso. Passar pelas várias fases de investigação, testes e ensaios clínicos tem um preço de milhões para cada novo medicamento - ou mesmo mais de 2 mil milhões de dólares para alguns. Além disso, apenas 12% desses medicamentos se tornam comercialmente viáveis e aprovados pela FDA.[5]
Para além de não existir um grupo suficientemente grande de potenciais doentes para recuperar os custos de I&D, os medicamentos para as doenças raras também podem constituir um desafio devido a
- A falta de investigação anterior sobre o desenvolvimento de medicamentos
- Doenças complexas e mal compreendidas
- Menos fontes de financiamento filantrópico e menos interesse dos investidores
Funciona?
O sucesso da Lei dos Medicamentos Órfãos na concretização dos seus objectivos pode variar de acordo com as opiniões e pode resultar em respostas anedóticas, dependendo de um quadro de referência único.
Ninguém pode negar que a AOD impulsionou o desenvolvimento de medicamentos para as doenças raras. Considere-se o número de medicamentos que chegaram ao mercado com a designação de medicamentos órfãos desde que foi aprovada em 1983:
- 1983: 1 medicamento órfão[6]
- 1984: 40 medicamentos órfãos
- 2007: 121 medicamentos órfãos
- 2017: 429 medicamentos órfãos[7]
Por outro lado, os críticos afirmam que a APD tem sido mal utilizada e manipulada por empresas farmacêuticas que seguem a letra da lei mas não o seu espírito. Estas empresas tiram partido dos incentivos fiscais e das subvenções, reivindicando o estatuto de medicamento órfão para medicamentos que já foram aprovados para outras doenças, e encurralam o mercado para forçar a utilização de medicamentos de elevado preço por doentes que foram mantidos com sucesso com medicamentos importados.
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Fontes:
[1] Gabinete do Secretário Adjunto para o Planeamento e Avaliação (ASPE) do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA. Tendências nas despesas com medicamentos sujeitos a receita médica, 2016-2021. https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/documents/88c547c976e915fc31fe2c6903ac0bc9/sdp-trends-prescription-drug-spending.pdf
[2] American Journal of Managed Care. 5 coisas sobre a Lei dos Medicamentos Órfãos. https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[3] Centro de Informação sobre Doenças Genéticas e Raras. O que é uma doença rara? https://rarediseases.info.nih.gov/about
[4] Organização Nacional para as Doenças Raras. Orphan Drugs in the United States: Providing Context for Use and Cost. Relatório do Instituto QuintilesIMS. https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2017/10/Orphan-Drugs-in-the-United-States-Report-Web.pdf
[5] Gabinete do Orçamento do Congresso. Investigação e desenvolvimento na indústria farmacêutica. https://www.cbo.gov/publication/57126
[6] American Journal of Managed Care. 5 coisas sobre a Lei dos Medicamentos Órfãos. https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[7] Instituto IQVIA. Orphan Drugs in the United States: Tendências de crescimento nos tratamentos de doenças raras. https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/orphan-drugs-in-the-united-states-growth-trends-in-rare-disease-treatments