Estados Unidos se considera un país altamente medicado: en 2021, gastamos 603.000 millones de dólares en medicamentos con receta.[1]
Con una población de más de 330 millones de habitantes, los medicamentos para enfermedades y afecciones comunes tienen un potencial de decenas de millones de pacientes. Para las empresas farmacéuticas, esto equivale a un motivo de beneficio convincente para desarrollar productos nuevos y más eficaces para estos pacientes, pero crea un vacío en el tratamiento de afecciones que afectan a menos personas.
La Ley federal de Medicamentos Huérfanos se creó para ayudar a cerrar la brecha y proporcionar un incentivo financiero adicional para la investigación y el desarrollo de medicamentos que tratan enfermedades raras.
La Ley de Medicamentos Huérfanos y los programas relacionados
La Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA) se aprobó en 1983 para fomentar el desarrollo de medicamentos para tratar a pacientes con enfermedades raras. Ofrece incentivos financieros a las empresas farmacéuticas que lanzan o investigan medicamentos para enfermedades raras. Entre ellos figuran:
- 7 años (en lugar de 5) de distribución exclusiva antes de que los genéricos puedan competir
- Becas para investigadores de empresas farmacéuticas o del mundo académico
- Crédito fiscal del 50% para costes relacionados con la evaluación terapéutica de medicamentos[2]
- Exención de las tasas de usuario de la FDA
Existen diversos programas en el marco de la ODA. El programa de Designación de Medicamentos Huérfanos cumple las funciones básicas de la ODA señaladas anteriormente. Las empresas y organizaciones también pueden solicitar subvenciones y reconocimiento de:
- Programa de vales de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras
- Programa de Dispositivos de Uso Humanitario (HUD)
- Programa de subvenciones para productos huérfanos
- Programa de subvenciones para Consorcios de Dispositivos Pediátricos (PDC)
- Programa de subvenciones para enfermedades neurodegenerativas raras
Los medicamentos huérfanos pueden referirse a fármacos que quedan inacabados durante la investigación y el desarrollo una vez que el coste supera el potencial de beneficio, pero el uso común actual es un medicamento que trata enfermedades raras.
¿Qué se considera una enfermedad rara?
En 1984 fue necesaria una pequeña aclaración de la Ley de Medicamentos Huérfanos, con una enmienda que definía las "enfermedades raras" como aquellas que afectan a menos de 200.000 personas en todo el país.
Cada día se identifican más enfermedades raras. Actualmente hay más de 10.000, frente a las 6.084 de 2016.[3],[4 ] Algunas de las que quizá conozcas son:
- Enfermedad de Huntington
- ELA (enfermedad de Lou Gehrig)
- Síndrome de Tourette
- Distrofia muscular
- Fibrosis quística
- Cánceres infantiles
- Ciertos tipos de cáncer, como el mesotelioma
- Síndrome de Guillain-Barré
- Enfermedad de Crohn
En total, las enfermedades raras afectan a unos 30 millones de personas, desde recién nacidos hasta ancianos, en Estados Unidos. Si no se interviene, muchas pueden ser debilitantes o mortales, y algunas no disponen actualmente de ningún tratamiento eficaz.
¿Qué más puede acogerse a la Ley de Medicamentos Huérfanos?
Además de cubrir el desarrollo de fármacos para enfermedades raras (las que afectan a menos de 200.000 personas), la enmienda de la AOD de 1984 amplió el programa a los medicamentos que tratan enfermedades selectas que no entran en esa categoría.
Si un medicamento afectara a más de 200.000 ciudadanos estadounidenses pero no fuera comercialmente viable, aún podría optar, en virtud de la AOD, a incentivos fiscales y beneficios para compensar los costes de desarrollo.
La viabilidad comercial se refiere a la falta de potencial de beneficio, cuando el coste de desarrollar un medicamento y llevarlo al mercado es superior a los ingresos potenciales de las ventas en EE.UU.
¿Por qué es necesaria la AOD?
La comercialización de nuevos fármacos es un proceso complejo y costoso. Pasar por las múltiples fases de investigación, pruebas y ensayos clínicos tiene un precio de millones de dólares por cada nuevo fármaco, o incluso más de 2.000 millones de dólares en el caso de algunos. Además, sólo el 12% de esos fármacos se convierten en medicamentos comercialmente viables y aprobados por la FDA.[5]
Además de carecer de un grupo suficientemente grande de pacientes potenciales para recuperar los costes de I+D, los medicamentos para enfermedades raras también pueden suponer un reto debido a:
- La falta de investigación previa sobre el desarrollo de fármacos en la que basarse
- Enfermedades complejas y poco conocidas
- Menos fuentes de financiación filantrópica y menos interés de los inversores
¿Funciona?
El éxito de la Ley de Medicamentos Huérfanos en el cumplimiento de sus objetivos puede variar según las opiniones y dar lugar a respuestas anecdóticas en función de un marco de referencia único.
Nadie puede negar que la AOD ha impulsado el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Pensemos en el número de medicamentos que han salido al mercado con la designación de huérfanos desde que se aprobó en 1983:
- 1983: 1 medicamento huérfano[6]
- 1984: 40 medicamentos huérfanos
- 2007: 121 medicamentos huérfanos
- 2017: 429 medicamentos huérfanos[7]
Por otro lado, los críticos sostienen que la AOD ha sido mal utilizada y manipulada por empresas farmacéuticas que siguen la letra de la ley pero no su espíritu. Se aprovechan de los incentivos fiscales y de las subvenciones para reclamar la condición de medicamento huérfano para fármacos que ya estaban aprobados para otras enfermedades, y acaparan el mercado para obligar a tomar medicamentos de alto precio a pacientes que se mantenían con éxito con medicamentos importados.
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Fuentes:
[1] Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos Oficina del Subsecretario de Planificación y Evaluación (ASPE). Trends in Prescription Drug Spending, 2016-2021. https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/documents/88c547c976e915fc31fe2c6903ac0bc9/sdp-trends-prescription-drug-spending.pdf
[2] American Journal of Managed Care. 5 cosas sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos. https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[3] Centro de Información Genética y de Enfermedades Raras. ¿Qué es una enfermedad rara?https://rarediseases.info.nih.gov/about
[4] Organización Nacional de Enfermedades Raras. Medicamentos huérfanos en Estados Unidos: Providing Context for Use and Cost. Informe del Instituto QuintilesIMS. https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2017/10/Orphan-Drugs-in-the-United-States-Report-Web.pdf
[5] Oficina Presupuestaria del Congreso. Investigación y desarrollo en la industria farmacéutica. https://www.cbo.gov/publication/57126
[6] American Journal of Managed Care. 5 cosas sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos. https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[7] Instituto IQVIA. Medicamentos huérfanos en Estados Unidos: Growth Trends in Rare Disease Treatments. https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/orphan-drugs-in-the-united-states-growth-trends-in-rare-disease-treatments