Соединенные Штаты считаются страной с высоким уровнем потребления лекарств - в 2021 году мы потратили 603 миллиарда долларов на рецептурные препараты.[1]
При населении более 330 миллионов человек, лекарства для лечения распространенных заболеваний и состояний имеют потенциальный контингент пациентов в десятки миллионов человек. Для фармацевтических компаний это является убедительным мотивом для получения прибыли при разработке новых и более эффективных препаратов для этих пациентов, но создает пробелы в лечении заболеваний, от которых страдает меньшее количество людей.
Федеральный закон об орфанных лекарствах был создан, чтобы помочь устранить этот пробел и обеспечить дополнительный финансовый стимул для исследований и разработки лекарств, которые лечат редкие заболевания.
Закон об орфанных препаратах и связанные с ним программы
Закон об орфанных лекарствах (Orphan Drug Act, ODA) был принят в 1983 году для поддержки разработки лекарств для лечения пациентов с редкими заболеваниями. Он предусматривает финансовые стимулы для фармацевтических компаний, которые запускают или исследуют препараты для лечения редких заболеваний. К ним относятся:
- 7 лет (вместо 5) эксклюзивного распространения, прежде чем дженерики будут допущены к конкуренции
- Гранты, доступные для фармацевтических компаний или исследователей из академических кругов
- 50% налоговый кредит на расходы, связанные с терапевтической оценкой лекарств[2]
- Освобождение от платы за пользование услугами FDA
В рамках ODA действует целый ряд программ. Программа обозначения орфанных препаратов выполняет основные функции ODA, о которых говорилось выше. Компании и организации также могут подавать заявки на получение грантов и признания:
- Программа ваучера приоритетного рассмотрения редких педиатрических заболеваний
- Программа "Устройство гуманитарного использования" (HUD)
- Программа грантов для орфанных продуктов
- Программа грантов консорциума педиатрических устройств (PDC)
- Программа грантов по редким нейродегенеративным заболеваниям
Орфанные препараты могут относиться к фармацевтическим препаратам, оставленным незавершенными в ходе исследований и разработок, когда стоимость превышает потенциальную прибыль, но в настоящее время обычно используется препарат, который лечит редкие заболевания.
Что классифицируется как редкое заболевание?
В 1984 году потребовалось внести небольшое уточнение в Закон об орфанных препаратах, внеся поправку, определяющую "редкие заболевания" как те, которыми страдают менее 200 000 человек по всей стране.
С каждым днем выявляется все больше редких заболеваний. В настоящее время их насчитывается более 10 000, по сравнению с 6 084 в 2016 г.[3],[4] Некоторые из них могут быть вам знакомы:
- Болезнь Хантингтона
- ALS (болезнь Лу Герига)
- Синдром Туретта
- Мышечная дистрофия
- Муковисцидоз
- Детские раковые заболевания
- Некоторые виды рака, такие как мезотелиома
- Синдром Гийена-Барре
- болезнь Крона
В общей сложности редкими заболеваниями страдают около 30 миллионов человек в США, от новорожденных до пожилых людей. Без вмешательства многие из них могут привести к истощению или летальному исходу, а некоторые в настоящее время вообще не имеют эффективных методов лечения.
Что еще подпадает под закон об орфанных препаратах?
Поправка 1984 года к ODA не только покрывает разработку лекарств для лечения редких заболеваний (тех, которые поражают менее 200 000 человек), но и распространяет программу на препараты для лечения отдельных заболеваний, которые не попадают в эту категорию.
Если лекарство окажет воздействие на более чем 200 000 граждан США, но не будет коммерчески жизнеспособным, оно все равно может претендовать на налоговые льготы и преимущества в рамках ODA для компенсации затрат на разработку.
Коммерческая жизнеспособность означает отсутствие потенциальной прибыли, когда затраты на разработку препарата и вывод его на рынок превышают потенциальный доход от продаж в США.
Зачем нужна ОПР?
Вывод новых фармацевтических препаратов на рынок - сложный и дорогостоящий процесс. Прохождение через многочисленные этапы исследований, испытаний и клинических тестов влечет за собой многомиллионные затраты на каждый новый препарат, а для некоторых из них даже превышает 2 миллиарда долларов. Кроме того, только 12% этих препаратов становятся коммерчески жизнеспособными, одобренными FDA.[5]
Помимо отсутствия достаточно большого контингента потенциальных пациентов, чтобы окупить затраты на НИОКР, лекарства для лечения редких заболеваний могут быть сложными по следующим причинам:
- Отсутствие предыдущих исследований в области разработки лекарств, на которые можно было бы опираться
- Сложные и малоизученные заболевания
- Меньше источников финансирования со стороны филантропов и меньше интереса со стороны инвесторов
Работает ли это?
Насколько успешно Закон об орфанных лекарственных средствах справился со своими задачами, может варьироваться в зависимости от мнения и приводить к анекдотическим ответам в зависимости от уникальной системы координат.
Никто не может отрицать, что ODA ускорила разработку лекарств для редких заболеваний. Рассмотрим количество лекарств, поступивших на рынок под обозначением "сирота" с момента его принятия в 1983 году:
- 1983: 1 сиротский препарат[6]
- 1984: 40 сиротских препаратов
- 2007: 121 сиротский препарат
- 2017: 429 препаратов-сирот[7]
С другой стороны, критики утверждают, что ODA неправильно используется и манипулируется фармацевтическими компаниями, которые следуют букве закона, но не его духу. Они пользуются налоговыми льготами и грантами, претендуя на статус сиротских лекарств для препаратов, которые уже были одобрены для лечения других заболеваний, и загоняют на рынок дорогостоящие лекарства для пациентов, которые успешно поддерживались на импортных препаратах.
Чем может помочь BeneCard PBF
Лечение и ведение редких и сложных заболеваний может стоить членам плана и спонсорам тысячи в год или даже в месяц. Наша цель в BeneCard PBF - уменьшить бремя для работодателей и частных лиц путем изучения всех возможностей лечения, альтернативного финансирования и ведения дел.
Свяжитесь с нами сегодня, чтобы узнать, как наша клиническая программа может изменить ситуацию.
Источники:
[1] Министерство здравоохранения и социального обеспечения США Офис помощника секретаря по планированию и оценке (ASPE). Trends in Prescription Drug Spending, 2016-2021. https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/documents/88c547c976e915fc31fe2c6903ac0bc9/sdp-trends-prescription-drug-spending.pdf
[2] American Journal of Managed Care. 5 вещей о законе об орфанных препаратах. https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[3] Информационный центр по генетическим и редким заболеваниям. Что такое редкое заболевание? https://rarediseases.info.nih.gov/about
[4] Национальная организация по редким расстройствам. Orphan Drugs in the United States: Обеспечение контекста для использования и стоимости. Отчет Института QuintilesIMS . https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2017/10/Orphan-Drugs-in-the-United-States-Report-Web.pdf.
[5] Бюджетное управление Конгресса. Исследования и разработки в фармацевтической промышленности. https://www.cbo.gov/publication/57126
[6] American Journal of Managed Care. 5 вещей о законе об орфанных препаратах. https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[7] Институт IQVIA. Orphan Drugs in the United States: Тенденции роста в области лечения редких заболеваний. https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/orphan-drugs-in-the-united-states-growth-trends-in-rare-disease-treatments