Stany Zjednoczone są uważane za kraj o wysokiej medykalizacji - w 2021 r. wydaliśmy 603 miliardy dolarów na leki na receptę.[1]
Przy populacji przekraczającej 330 milionów, leki na powszechne choroby i schorzenia mają potencjalną pulę pacjentów liczoną w dziesiątkach milionów. Dla firm farmaceutycznych oznacza to motywację do opracowywania nowych i bardziej skutecznych produktów dla tych pacjentów, ale tworzy lukę w leczeniu schorzeń, które dotykają mniej osób.
Federalna ustawa o lekach sierocych została stworzona, aby pomóc wypełnić tę lukę i zapewnić dodatkową zachętę finansową dla badań i rozwoju leków, które leczą rzadkie choroby.
Ustawa o lekach sierocych i powiązane programy
Ustawa o lekach sierocych (Orphan Drug Act, ODA) została uchwalona w 1983 roku w celu wspierania rozwoju leków stosowanych w leczeniu pacjentów cierpiących na rzadkie choroby. Zapewnia ona zachęty finansowe dla firm farmaceutycznych, które wprowadzają na rynek lub prowadzą badania nad lekami na rzadkie choroby. Obejmują one:
- 7 lat (zamiast 5) wyłącznej dystrybucji, zanim leki generyczne będą mogły konkurować.
- Dotacje dostępne dla firm farmaceutycznych lub badaczy akademickich
- 50% ulga podatkowa na koszty związane z oceną terapeutyczną leków[2]
- Zwolnienie z opłat pobieranych przez FDA
W ramach ODA funkcjonują różne programy. Program oznaczania sierocych produktów leczniczych spełnia podstawowe funkcje ODA wymienione powyżej. Firmy i organizacje mogą również ubiegać się o dotacje i uznanie od:
- Program Voucher Priorytetowego Przeglądu Rzadkich Chorób Pediatrycznych
- Program Humanitarian Use Device (HUD)
- Program dotacji dla produktów sierocych
- Program dotacji dla konsorcjów ds. urządzeń pediatrycznych (PDC)
- Program grantowy dotyczący rzadkich chorób neurodegeneracyjnych
Sieroce produkty lecznicze mogą odnosić się do farmaceutyków pozostawionych niedokończonych podczas badań i rozwoju, gdy koszt przekracza potencjał zysku, ale obecnie powszechnym zastosowaniem jest lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób.
Co jest klasyfikowane jako choroba rzadka?
Niewielkie doprecyzowanie ustawy o lekach sierocych było konieczne w 1984 r., wraz z poprawką, która definiowała "rzadkie choroby" jako te, które dotykają mniej niż 200 000 osób w całym kraju.
Każdego dnia identyfikowanych jest coraz więcej rzadkich chorób. Obecnie jest ich ponad 10 000, w porównaniu z 6 084 w 2016 r.[3],[4 ] Niektóre z nich mogą być znane:
- Choroba Huntingtona
- ALS (choroba Lou Gehriga)
- Zespół Tourette'a
- Dystrofia mięśniowa
- Mukowiscydoza
- Nowotwory u dzieci
- Niektóre nowotwory, takie jak międzybłoniak
- Zespół Guillaina-Barrégo
- Choroba Leśniowskiego-Crohna
W sumie rzadkie choroby dotykają około 30 milionów osób w Stanach Zjednoczonych, od noworodków po osoby starsze. Bez interwencji wiele z nich może być wyniszczających lub śmiertelnych, a niektóre z nich nie mają obecnie dostępnych skutecznych metod leczenia.
Co jeszcze podlega ustawie o sierocych produktach leczniczych?
Oprócz objęcia programem rozwoju leków na rzadkie choroby (te, które dotykają mniej niż 200 000 osób), poprawka ODA z 1984 r. rozszerzyła program o leki na wybrane choroby, które nie należą do tej kategorii.
Jeśli lek miałby wpływ na ponad 200 000 obywateli USA, ale nie byłby komercyjnie opłacalny, nadal mógłby kwalifikować się w ramach ODA do zachęt podatkowych i korzyści w celu zrównoważenia kosztów rozwoju.
Rentowność komercyjna odnosi się do braku potencjału zysku, gdy koszt opracowania leku i wprowadzenia go na rynek jest wyższy niż potencjalny przychód ze sprzedaży w USA.
Dlaczego ODA jest potrzebna?
Wprowadzanie nowych produktów farmaceutycznych na rynek to złożony i kosztowny proces. Przejście przez wiele etapów badań, testów i prób klinicznych wiąże się z ceną liczoną w milionach za każdy nowy lek - a nawet przekraczającą 2 miliardy dolarów w przypadku niektórych z nich. Dodatkowo, tylko 12% tych leków staje się opłacalnymi, zatwierdzonymi przez FDA lekami.[5]
Oprócz braku wystarczająco dużej puli potencjalnych pacjentów, aby zwrócić koszty badań i rozwoju, leki na rzadkie choroby mogą również stanowić wyzwanie ze względu na:
- Brak wcześniejszych badań nad rozwojem leków, na których można by się oprzeć
- Złożone i słabo poznane choroby
- Mniej filantropijnych źródeł finansowania i mniejsze zainteresowanie ze strony inwestorów
Czy to działa?
Skuteczność ustawy o sierocych produktach leczniczych w osiąganiu jej celów może różnić się w zależności od opinii i może skutkować anegdotycznymi odpowiedziami w zależności od indywidualnych ram odniesienia.
Nikt nie może zaprzeczyć, że ODA pobudziła rozwój leków na rzadkie choroby. Weźmy pod uwagę liczbę leków wprowadzonych na rynek z oznaczeniem sierocych produktów leczniczych od czasu uchwalenia ODA w 1983 roku:
- 1983: 1 lek sierocy[6]
- 1984: 40 sierocych produktów leczniczych
- 2007: 121 sierocych produktów leczniczych
- 2017: 429 sierocych produktów leczniczych[7]
Z drugiej strony, krytycy twierdzą, że ODA była nadużywana i manipulowana przez firmy farmaceutyczne, które postępują zgodnie z literą prawa, ale nie z jego duchem. Wykorzystują one zachęty podatkowe i dotacje, ubiegając się o status sierocego produktu leczniczego dla leków, które zostały już zatwierdzone dla innych chorób, a także wykorzystują rynek do wymuszania drogich leków dla pacjentów, którym udało się utrzymać leki importowane.
Jak BeneCard PBF może pomóc
Leczenie i zarządzanie rzadkimi i złożonymi chorobami może kosztować tysiące rocznie, a nawet miesięcznie, dla członków planu i sponsorów. Naszym celem w BeneCard PBF jest zmniejszenie obciążenia pracodawców i osób fizycznych poprzez zbadanie wszystkich możliwości leczenia, alternatywnego finansowania i zarządzania przypadkami.
Skontaktuj się z nami już dziś, aby dowiedzieć się, jak nasz program kliniczny może wiele zmienić.
Źródła:
[1] U.S. Department of Health and Human Services Office of the Assistant Secretary for Planning and Evaluation (ASPE). Trendy w wydatkach na leki na receptę, 2016-2021. https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/documents/88c547c976e915fc31fe2c6903ac0bc9/sdp-trends-prescription-drug-spending.pdf
[2] American Journal of Managed Care. 5 rzeczy na temat ustawy o lekach sierocych. https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[3] Centrum Informacji o Chorobach Genetycznych i Rzadkich. Co to jest choroba rzadka? https://rarediseases.info.nih.gov/about
[4] Krajowa Organizacja ds. Rzadkich Zaburzeń. Sieroce produkty lecznicze w Stanach Zjednoczonych: Kontekst stosowania i kosztów. Raport sporządzony przez QuintilesIMS Institute. https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2017/10/Orphan-Drugs-in-the-United-States-Report-Web.pdf
[5] Congressional Budget Office. Badania i rozwój w przemyśle farmaceutycznym. https://www.cbo.gov/publication/57126
[6] American Journal of Managed Care. 5 Things About the Orphan Drug Act. https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[7] Instytut IQVIA. Sieroce produkty lecznicze w Stanach Zjednoczonych: Trendy wzrostu w leczeniu chorób rzadkich. https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/orphan-drugs-in-the-united-states-growth-trends-in-rare-disease-treatments