美国被认为是一个高度用药的国家--2021年，我们在处方药上花费了6030亿美元。[1]
我国人口超过3.3亿，治疗常见疾病和病症的药物拥有数千万的潜在患者群体。对于制药公司来说，这相当于为这些病人开发新的和更有效的产品的一个令人信服的利润动机，但却为影响较少人的疾病的治疗带来了差距。
联邦《孤儿药物法》的制定是为了帮助弥补这一差距，并为治疗罕见疾病的药物的研究和开发提供额外的财政激励。
孤儿药法》及相关计划
孤儿药品法》（ODA）于1983年通过，旨在倡导开发治疗罕见疾病患者的药物。它为那些推出或研究罕见疾病药物的制药公司提供财政奖励。这些药物包括
- 在允许仿制药竞争之前有7年（而不是5年）的独家经销权
- 向制药公司或学术界的研究人员提供补助金
- 与药物治疗评估有关的费用可享受50%的税收优惠[2]
- 免除FDA使用费
在ODA下有多种多样的计划。指定 "孤儿 "药物计划履行了上述官方发展局的核心职能。公司和组织也可以从以下方面申请资助和认可：
- 罕见的儿科疾病优先审查券计划
- 人道主义使用装置（HUD）计划
- 孤儿产品赠款计划
- 儿科设备联盟（PDC）赠款计划
- 罕见的神经退行性疾病资助计划
孤儿药可以指在研究和开发过程中一旦成本超过利润潜力而未完成的药品，但今天的普遍用法是指治疗罕见疾病的药物。
什么被列为罕见的疾病？
1984年需要对《孤儿药品法》做一点澄清，修正案将 "罕见疾病 "定义为全国范围内影响少于20万人的疾病。
每天都有更多的罕见病被发现。目前，有超过10,000种，比2016年的6,084种有所增加。[3],[4]一些你可能熟悉的疾病包括：
- 亨廷顿氏病
- ALS（卢伽雷克氏病）
- 图雷特综合征
- 肌肉萎缩症
- 囊肿性纤维化
- 儿童癌症
- 某些癌症，如间皮瘤
- Guillain-Barré综合征
- 克罗恩氏病
在美国，罕见病总共影响了约3000万人，从新生儿到老年人。如果没有干预，许多疾病可能会使人衰弱或致命，有些疾病目前根本没有有效的治疗方法。
还有什么能符合《孤儿药法》的规定？
除了涵盖罕见疾病（那些影响不到20万人的疾病）的药物开发外，1984年的官方发展援助修正案将该计划扩展到治疗不属于该类别的特定疾病的药物。
如果一种药物会影响到20万以上的美国公民，但在商业上不可行，它仍然有资格根据官方发展援助获得税收优惠和利益，以抵消开发成本。
商业可行性指的是缺乏盈利潜力，即开发一种药物并将其推向市场的成本超过了在美国销售的潜在收入。
为什么需要官方发展援助？
将新药推向市场是一个复杂而昂贵的过程。通过研究、测试和临床试验等多个阶段，每一种新药的价格都在数百万美元以上，甚至有些新药的价格超过了20亿美元。此外，这些药物中只有12%成为商业上可行的、经FDA批准的药物。[5]
除了缺少足够大的潜在患者群来收回研发成本外，罕见疾病的药物也可能因以下原因而面临挑战：
- 缺乏先前的药物开发研究作为基础
- 复杂和不甚了解的疾病
- 慈善资金来源更少，投资者的兴趣更少
它是否有效？
孤儿药法》在实现其目标方面的成功程度因人而异，并会因独特的参照系而导致传闻的回应。
没有人能够否认ODA已经促进了罕见病药物的开发。考虑一下自1983年通过孤儿指定以来进入市场的药物数量：
另一方面，批评者认为，ODA已经被制药公司滥用和操纵，这些公司遵守法律条文，但不遵守其精神。他们利用税收优惠和赠款，为已经被批准用于其他疾病的药物申请孤儿药地位，并垄断市场，强迫那些成功维持进口药物的病人服用高价药物。
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资料来源：《世界日报》。
[1]美国卫生与公众服务部负责规划和评估的助理部长办公室（ASPE）。处方药支出趋势，2016-2021 。https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/documents/88c547c976e915fc31fe2c6903ac0bc9/sdp-trends-prescription-drug-spending.pdf
[2]美国管理护理杂志》。关于《孤儿药法》的5件事 。https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[3]遗传和罕见疾病信息中心。什么是罕见的疾病？ https://rarediseases.info.nih.gov/about
[4]国家罕见疾病组织。美国的 "孤儿 "药物：提供使用和成本的背景。QuintilesIMS研究所的报告 。https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2017/10/Orphan-Drugs-in-the-United-States-Report-Web.pdf
[5]国会预算办公室。医药行业的研究和开发 。https://www.cbo.gov/publication/57126
[6]American Journal of Managed Care.关于《孤儿药法》的5件事 。https://www.ajmc.com/view/5-things-about-the-orphan-drug-act
[7]IQVIA研究所。美国的孤儿药：罕见疾病治疗的增长趋势 。https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/orphan-drugs-in-the-united-states-growth-trends-in-rare-disease-treatments