BeneCard PBF汇编了来自网络的最新药学新闻，包括新药审批、召回、新仿制药审批等。 内容归网站所有者、作者和撰稿人所有。
新药审批
XOLREMDI™
FDA 批准 Xolremdi（mavorixafor）用于 WHIM 综合征患者
2024 年 4 月 29 日 - FDA 批准 X4 制药公司生产的Xolremdi™胶囊用于 12 岁及以上 WHIM 综合征（尖锐湿疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓性贫血）患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。
- WHIM 综合征是一种罕见的合并原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少的疾病，由 CXCR4 受体功能障碍引起，导致白细胞从骨髓进入外周循环的能力受损。据估计，目前美国至少有 1000 人被诊断患有 WHIM 综合征。
来源：X4 制药公司X4 制药公司
自由
美国食品和药物管理局（FDA）批准 Libervant™颊黏膜，用于治疗 2-5 岁儿童癫痫发作群
2024 年 4 月 29 日 - Aquestive Therapeutics 公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准Libervant™（地西泮）咀嚼片用于 2 至 5 岁癫痫患者间歇性、刻板的频繁发作活动（即发作群、急性重复性发作）的急性治疗，这种发作与患者通常的发作模式不同。
- 2023 年，为 2 至 5 岁的患者开出的处方超过 55,000 份。这比上一年增加了 10.8%。这一适应症的处方开具高度集中在儿科癫痫专家和儿科神经学家中。
- Libervant™ 是地西泮的薄膜制剂，可在脸颊内给药。如果您的孩子对地西泮或 Libervant™ 中的任何成分过敏，或患有急性窄角青光眼等眼部疾病，请不要给孩子服用 Libervant™。
来源：Aquestive Therapeutics, Inc：Aquestive Therapeutics, Inc.
BEQVEZ™
美国食品和药物管理局批准对成人 B 型血友病患者使用 Beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）一次性基因疗法
2024 年 4 月 26 日 - 辉瑞公司生产的用于治疗中重度血友病 B 型成人患者的Beqvez™已获得美国食品和药物管理局批准，可用于以下患者：
- 目前正在使用 IX 因子 (FIX) 预防疗法，或
- 目前或过去曾有过危及生命的大出血，或
- 反复发生严重的自发性出血，以及
- 没有通过美国 FDA 批准的检测方法检测到的腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 外壳中和抗体。
- Beqvez 是一种一次性治疗方法，旨在使 B 型血友病患者能够自己产生 FIX，而不是采用目前的标准治疗方法，后者需要定期静脉注射 FIX，通常一周多次或一个月多次。
- 血友病 B 是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于缺乏 FIX，血液无法正常凝固，导致患者比其他人出血更频繁、时间更长。
- 根据世界血友病联合会的数据，全世界有 38,000 多名 B 型血友病患者。
来源：辉瑞公司来源：辉瑞公司
皮维亚
美国食品和药物管理局批准将 Pivya（匹夫西林）用于治疗非复杂性尿路感染
2024 年 4 月 24 日 - 美国食品及药物管理局（FDA）批准将Pivya片剂用于治疗由大肠埃希菌、奇异变形杆菌 和 溶血性葡萄球菌的易感分离菌引起的无并发症尿路感染（UTI）的成年女性患者。
- 三项对照临床试验对 Pivya 治疗 18 岁及以上女性无并发症 UTI 的疗效进行了评估，并将不同的 Pivya 给药方案与安慰剂、布洛芬和另一种口服抗菌药进行了比较。
- 如果患者已知对 Pivya 或其他 beta-内酰胺类抗菌药物有严重过敏史，则不应使用 Pivya。
- 美国食品和药物管理局批准UTILITY Therapeutics Ltd.生产 Pivya。
来源：UTILITY Therapeutics Ltd：来源：UTILITY Therapeutics Ltd.
OJEMDA
FDA 加速批准奥杰达用于治疗复发或难治性 BRAF 改变的小儿低级别胶质瘤
2024 年 4 月 23 日 - 美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准 Day One 生物制药公司生产一种 II 型 RAF 抑制剂Ojemda（tovorafenib）。
- pLGG 是儿童中最常见的脑肿瘤，患者会因肿瘤和治疗而产生严重的并发症，从而影响他们的生活轨迹。此次获批后，Day One Biopharmaceuticals 获得了 FDA 颁发的罕见儿科疾病优先审查券。到目前为止，还没有针对 BRAF 融合驱动的 pLGG 患者的药物获得批准。Ojemda适用于治疗年龄在6个月及以上、携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变的复发或难治性儿科低级别胶质瘤（pLGG）患者。
- BRAF是pLGG中最常见的改变基因，高达75%的儿童有BRAF改变。奥捷达是治疗 pLGG 的唯一一种全身疗法，它以片剂或口服混悬液的形式，每周给药一次，可进食或不进食。
来源：Day One Biopharmaceuticals, Inc：Day One 生物制药公司
ANKTIVA
FDA 批准用 Anktiva 加卡介苗治疗对卡介苗无反应的非肌肉浸润性膀胱癌
2024年4月22日 -- 免疫生物公司（ImmunityBio, Inc.）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Anktiva加卡介苗（Bacillus Calmette-Guérin，BCG）用于治疗对BCG无反应的非肌浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌（CIS）患者，无论是否伴有乳头状肿瘤。
- Anktiva 是治疗 NMIBC 的第一类 IL-15 激动剂免疫疗法，基于完全应答 (CR) 和完全应答持续时间 (DOR) 的安全性和有效性结果，它获得了 FDA 的突破性疗法认定和批准。
- 据美国癌症协会估计，2024 年美国将新增膀胱癌病例 83190 例，死亡 16840 例。
- 随着 Anktiva 与卡介苗（BCG）、NMIBC 的联合治疗获得批准，那些原本要面对高侵入性手术并承担终身后果的患者有了一个重要的新治疗选择，可以获得长期持久的完全应答。
来源：ImmunityBio, Inc： 来源：ImmunityBio, Inc.
REZENOPY
FDA 批准 Rezenopy 鼻用喷雾剂用于阿片类药物过量的紧急治疗
2024 年 4 月 19 日 - 美国食品和药物管理局（FDA）已批准Rezenopy（盐酸纳洛酮）10 毫克鼻喷雾剂用于紧急治疗已知或疑似阿片类药物过量，表现为呼吸和/或中枢神经系统抑制的成人和儿童患者。Rezenopy 由 Summit Biosciences Inc.
- Rezenopy 是一种大剂量盐酸纳洛酮鼻腔喷雾剂，每支喷雾剂含有 10 毫克纳洛酮，可凭处方购买。Rezenopy 鼻用喷雾剂用于在可能存在阿片类药物的情况下作为紧急治疗立即使用。
- 盐酸纳洛酮是一种阿片类药物拮抗剂，可在过量使用阿片类药物时逆转其影响，包括呼吸抑制、镇静和低血压。
Rezenopy 常见的不良反应包括上腹部疼痛、鼻咽炎和吞咽困难。
来源：美国食品和药物管理局美国食品和药物管理局
LUMISIGHT™
美国食品和药物管理局批准 Lumisight™ 用于照亮切除术后残留乳腺癌的光学成像剂
2024 年 4 月 18 日 - 美国食品和药物管理局（FDA）批准了 Lumicell 公司的 Lumisight™（培古利辛）光学成像剂的新药申请（NDA）和 Lumicell™ 直接显像系统（DVS）的上市前批准（PMA）申请（合称 LumiSystem ™）。
- Lumicell, Inc.是一家私营公司，专注于开发用于手术中癌变组织检测的创新型荧光引导成像技术。
- LumiSystem 的诊断准确率高达 84%，使外科医生能够在乳房切除术后对乳腔进行实时扫描，检测并切除可能被遗漏的残留癌症，从而使一些患者免于二次手术。
- 该系统的安全性是通过美国顶尖学术机构和地区社区癌症中心的五项临床研究中 700 多名乳腺癌患者的数据确定的。
来源：Lumicell, Inc：资料来源：Lumicell, Inc.
XROMI
FDA 批准 Xromi 口服液用于镰状细胞性贫血儿科患者
2024 年 4 月 4 日 -Xromi作为羟基脲口服溶液配方获得美国食品及药物管理局批准，适用于年龄在 6 个月至 2 岁以下、患有镰状细胞贫血且反复出现中度至重度疼痛危象的儿童患者，可降低疼痛危象的发生频率，减少输血需求。
- 镰状细胞性贫血是由一种叫做血红蛋白 S 的异常血红蛋白引起的，这种异常血红蛋白会导致镰状红细胞在血管内形成令人痛苦的团块。这些疼痛发作被称为镰状细胞危象，是镰状细胞病最常见、最令人痛苦的症状之一。
- 羟基脲已被证明可以减少镰状细胞病相关疼痛发作的频率。它被认为是通过增加血红蛋白 F（也称为胎儿血红蛋白，因为新生儿体内就有这种血红蛋白）的含量，使红细胞变得更大、更圆、更灵活，不易变成镰刀形。
- Xromi 由 Nova Laboratories 有限公司生产，为草莓味口服溶液，含 100 毫克/毫升羟基脲。Xromi 包装内含两个口服注射器。
来源：美国食品和药物管理局美国食品和药物管理局
ZEVTERA®
FDA 批准 Zevtera 用于治疗菌血症、皮肤和皮肤结构感染以及肺炎
2024 年 4 月 4 日 - 美国食品和药物管理局已批准Zevtera®注射剂（头孢替安 medocaril sodium） ，用于治疗金黄色葡萄球菌血流感染的成年患者，包括患有以下疾病的患者：
- 右侧感染性心内膜炎
- 急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）成人患者
- 患有社区获得性细菌性肺炎 (CABP) 的成人和儿童患者（3 个月至 18 岁以下）。
- 头孢比普洛尔是头孢比普洛尔 medocaril 原药的活性分子，是一种高级头孢菌素抗生素，用于静脉注射，对多种革兰氏阳性菌具有快速杀菌活性。
- 对Zevtera或其他头孢菌素类药物有严重过敏史的患者禁用Zevtera。
来源：Basilea Pharmaceutica Ltd：Basilea Pharmaceutica Ltd.
非专利药品审批
- 对甲苯磺酰基缬苯嗪胶囊 40 毫克（碱基）和 80 毫克（碱基）
批准：2024 年 4 月 5 日 - 罗平制药公司
治疗亨廷顿舞蹈症、迟发性运动障碍
通用名称： Ingrezza英格列扎 - 甲磺酸伊瑞布林静脉注射溶液 1 毫克/2 毫升（0.5 毫克/毫升）
已获批准：2024 年 4 月 5 日 - Gland Pharma Limited
治疗乳腺癌、脂肪肉瘤
通用名称：哈拉文 - 多西环素（无水）速溶/缓释胶囊 40 毫克
批准：2024 年 4 月 8 日 - Dr. Reddys Laboratories Inc.；Lupin Pharmaceuticals, Inc.
治疗红斑痤疮
通用名称： Oracea红斑痤疮 - 雌二醇透皮凝胶（计量）06%（1.25 克/活性成分）
已获批准：2024 年 4 月 22 日 - Solaris Pharma Corporation
治疗更年期症状
通用名称：雌激素凝胶 - 地氟沙考口服 75 毫克/毫升混悬液
已获批准：2024 年 4 月 25 日 - Tris Pharma Inc.
治疗杜氏肌肉萎缩症
通用名称：Emflaza 悬浮液 - 25 毫克 Midostaurin 胶囊
已获批准：2024 年 4 月 29 日 - Teva Pharmaceuticals USA, Inc.
治疗急性髓性白血病、系统性肥大细胞增多症
通用名Rydapt
生物仿制药
美国食品和药物管理局批准 Stelara 的生物仿制药 Selarsdi
2024 年 4 月 16 日 - 美国食品药品管理局（FDA）已批准 Selarsdi（ustekinumab-aekn）注射液作为 Stelara 的生物仿制药，用于皮下注射，治疗中重度斑块状银屑病和活动性银屑病关节炎，适用于成人和 6 岁及以上儿童患者。
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.与 Alvotech 建立了战略合作伙伴关系，以独家商业化 Alvotech 的五种生物仿制药候选产品，Teva 将负责 Selarsdi 在美国的独家商业化。
- 2023 年，Stelara 在美国的销售额接近 70 亿美元。Stelara 生物仿制药的上市将为整个医疗系统节约成本创造机会，并为患者提供更多的治疗选择。
- 在美国，斑块状银屑病是最常见的银屑病形式，而银屑病关节炎约占幼年关节炎病例总数的 6%。
来源：Teva Pharmaceutical Industries Ltd：资料来源：梯瓦制药工业有限公司
美国食品和药物管理局批准赫赛西生物仿制药 赫赛汀的生物仿制药
2024年4月29日--雅阁生物制药公司（Accord BioPharma, Inc.）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准赫赛汀®（曲妥珠单抗）的生物仿制药Hercessi™（曲妥珠单抗-strf）用于治疗HER2表达的乳腺癌和胃癌或胃食管交界腺癌。
- 赫赛西与其参照产品赫赛汀（曲妥珠单抗）在疗效、安全性和质量方面高度相似。赫赛西通过与 HER2 受体结合并使其失活，从而减缓细胞复制。
- 赫赛西的安全性与参比产品赫赛汀的安全性一致。数据表明，在所研究的人群中，赫赛西和赫赛汀之间不存在有临床意义的差异，支持这两种疗法之间的生物相似性。
- 美国食品及药物管理局批准的 Hercessi 剂量为 150 毫克。Accord BioPharma 还在开发 420 毫克强度的 Hercessi，预计美国食品药品管理局将于 2024 年第四季度做出决定。
来源：Accord BioPharma雅阁生物制药公司
召回
大冢制药公司在全国范围内自愿召回部分批次的阿比利费®片剂，原因是生产设备造成药物产品交叉污染
根据已进行的抽样检测，所发现的污染程度不会对患者造成重大风险。经证实，检测到的成分含量极少，大大低于美国食品及药物管理局规定的每日允许接触量 (PDE)。
受影响的 Abilify®（阿立哌唑）片剂为 5 毫克、10 毫克、15 毫克和 30 毫克剂量。2毫克和20毫克剂量不受影响。
此次召回不会影响产品的供应，因为在美国市场上还有其他来源的阿立哌唑片供患者使用，包括 2 毫克和 20 毫克的阿立哌唑片。
来源：大冢美国制药公司大冢美国制药公司
雷迪博士公司发布盐酸沙泊三嗪粉剂召回公告
Dr. Reddy's Laboratories Ltd.今天宣布，由于部分包装中的粉末变色导致药效降低，该公司将自愿向消费者召回六（6）批次100毫克盐酸沙泊三嗪口服溶液粉末。
- 风险声明：产品疗效降低会导致患者体内苯丙氨酸血症（Phe）水平升高。迄今为止，Dr. Reddy's Laboratories Inc. 尚未收到与此次召回相关的任何不良事件报告。
来源：美国食品和药物管理局美国食品和药物管理局